Marstacimab

Humant monoklonalt IgG1-antistoff som hemmer vevsfaktorveihemmer (TFPI, tissue factor pathway inhibitor). Legemidlet virker som et såkalt «rebalanserende» hemostatisk middel ved å øke trombindannelsen uavhengig av faktor VIII og faktor IX. Det administreres som subkutan injeksjon én gang ukentlig.

Marstacimab er et nytt ikke-faktorbasert profylaktisk behandlingsalternativ ved alvorlig hemofili A og B. Fordelen er enkel, ukentlig subkutan administrasjon. Samtidig må mulig tromboserisiko og begrenset langtidsoppfølging tas i betraktning ved valg av behandling.

ATC-kode: B02BX11.

Rutinemessig profylakse mot blødning hos pasienter ≥12 år og ≥35 kg med:

• Alvorlig hemofili A (FVIII <1 %) uten faktor VIII-hemmere.
• Alvorlig hemofili B (FIX <1 %) uten faktor IX-hemmere.

I 2026 anbefalte EMA en utvidelse av indikasjonen til også å omfatte pasienter med inhibitorer, men implementering i nasjonale preparatomtaler kan variere.

Spesialistoppgave. Behandlingen må initieres under tilsyn av helsepersonell med erfaring i behandling av blødersykdommer.

Markedsføres under handelsnavnet Hympavzi^® som ferdigfylt penn eller sprøyte til subkutan injeksjon. 

Anbefalt dosering:

• Startdose: 300 mg (to injeksjoner à 150 mg).
• Vedlikeholdsdose: 150 mg én gang ukentlig, startet én uke etter startdosen. Ved hyppige gjennombruddsblødninger kan dosen titreres opp til 300 mg ukentlig.

Pasienten eller omsorgsperson kan administrere behandlingen etter opplæring. Faktorprofylakse bør seponeres før oppstart av marstacimab.

Humant monoklonalt IgG1-antistoff som virker som en tissue factor pathway inhibitor (TFPI)-antagonist. TFPI er en endogen koagulasjonshemmer som hemmer koagulasjonskaskaden ved å binde seg til og inaktivere faktor Xa.

Ved å blokkere Kunitz-domene 2 (K2) i TFPI, nøytraliserer marstacimab den hemmende aktiviteten til TFPI. Dette fører til at tilgjengeligheten av fri faktor Xa øker, noe som styrker trombindannelsen og fremmer hemostase, uten at man trenger å tilføre manglende koagulasjonsfaktorer.

I fase 3-studier reduserte marstacimab antall behandlingskrevende blødninger betydelig sammenlignet med tidligere standard profylakse hos pasienter med alvorlig hemofili A eller B uten inhibitorer. Legemidlet representerer et alternativ til faktorprofylakse ved at behandlingen gis som ukentlig subkutan injeksjon.

Metaboliseres og elimineres i stor grad via retikuloendotelialt system, med en plasmahalveringstid som muliggjør fast ukentlig subkutan dosering

• Biotilgjengelighet etter subkutan administrasjon: ca. 70 %.
• Tid til maksimal plasmakonsentrasjon: 1–2 døgn.
• Terminal halveringstid etter subkutan administrasjon: ca. 16–18 døgn.
• Steady state oppnås etter om lag 8 uker. 

Utilsiktet overdose kan medføre hyperkoagulerbarhet.

Vanlige bivirkninger: Reaksjoner på injeksjonsstedet, hodepine, pruritus og utslett.

Alvorlige bivirkninger er sjeldne, men inkluderer: Tromboemboliske hendelser og hypersensitivitetsreaksjoner.

Pasienter med kjent tromboserisiko bør vurderes nøye før oppstart.

Andre immunologiske responser kan forekomme i form av dannelse av antistoffer mot legemidlet (ADA).

Se SPC.

Data for bruk under graviditet og amming mangler. Behandling bør kun vurderes dersom forventet nytte oppveier potensiell risiko.

• Tromboembolisme: Den største teoretiske sikkerhetsbekymringen ved hemming av TFPI er risikoen for uønskede blodproppdannelser (trombotiske hendelser). Behandlingen skal avbrytes midlertidig og vurderes av lege dersom pasienten utvikler kliniske tegn eller laboratoriefunn som er forenlig med trombose.
• Akutt blødning: Marstacimab er ment som forebyggende profylakse og er ikke egnet for akutte blødninger, som må behandles med lokal standardbehandling.

Ingen studier utført.

Det foreligger begrensede interaksjonsdata. Samtidig bruk av bypassing agents eller andre prokoagulerende legemidler kan teoretisk øke risikoen for trombotiske komplikasjoner. Forsiktighet anbefales ved kirurgi og behandling av alvorlige blødninger.

Som et monoklonalt antistoff (mAb) forventes marstacimab å bli eliminert gjennom katabolske veier. Derfor er det usannsynlig at det påvirker clearance via interaksjon med samtidig administrerte legemidler som elimineres via ikke-katabolske veier. Det forventes heller ikke en indirekte effekt av et biologisk legemiddel som marstacimab på uttrykket av cytokrom P450-enzymer.

Marstacimab (Hympavzi^®).

DMP legemiddelsøk marstacimab (Hympavzi^®) for oppdatert preparatomtale.