Forårsakes av veksthormonmangel som kan skyldes nedsatt produksjon av frisettingshormon (GHRH) for veksthormon pga. hypotalamusdefekt, eller nedsatt eller opphevet produksjon av veksthormon pga. skade av hypofysen. I sjeldne tilfeller foreligger genetiske defekter i veksthormonsyntesen eller genetisk betinget endeorganresistens. Veksthormonmangel kan være kombinert med utfall fra andre hypofyseforlappshormoner, oftest gonadotropinmangel som gir hypogonadisme.
Dårlig respons ved provosert frigjøring av veksthormon (f.eks. insulinfremkalt hypoglykemi eller arginin/ GHRH-test).
Behandling med humant veksthormon (somatropin, rekombinant fremstilt) er en spesialistoppgave. Behandling av vekstretardasjon hos barn med kronisk nyresvikt initieres av regionsykehus.